罕见病这一特殊领域日益受到国家和社会各方的关注，儿童作为罕见病占比最大的群体，更是防治之重。

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今天，中华医学会儿童罕见病/UDP临床诊治与研究新进展学术会议在沪召开，会议历时三天，来自国内外儿科罕见病领域的28位专家学者，从不同角度、不同领域为大会做精彩专题报告，30位学术主持在线参与讨论，10个罕见病病友组织负责人现场经验分享，从疾病的专病队列管理、治疗经验分享、病例报告解读到疾病的人文关怀、未来计划和展望，全方位展现我国儿科罕见病患儿综合诊治能力与创新研究水平。

世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。世界各国根据自己的国情，对罕见病的认定标准存在一定差异。

中华医学会儿科学分会主任委员、首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授介绍，2016年中华医学会儿科分会正式成立罕见病学组，它是国内率先成立的针对儿童罕见病的学术组织。罕见病学组的成立带动了我国儿童罕见病事业的多方联动，开发了预防、治疗、研究于一体的科研工作。

上海市医学会会长邬惊雷受邀出席会议并作大会致辞，他表示：长期以来上海各界对罕见病领域给予了大力的支持，特别是与患者组织的合作，让更多相关方加入到罕见病防治中来。

中国罕见病联盟理事长李林康介绍，近年来，越来越多罕见病在用药保障上获益，成绩显著，但仍有部分疾病患者数量极少，面临着用不起药的难题。期待通过本次会议的召开，能聚集更多社会力量共同关注、关爱和支持罕见病病友组织。

会议期间，中华医学会儿科分会罕见病学组携手临床流行病学学组、上海医学会临床流行病学与循证医学专委会-循证云讲堂共同推出了“罕见病临床研究设计方法学”专场，解读《中国罕见病药物临床试验技术指标原则》（2022） ，并以现有队列研究和国际多中心研究案例和与会代表展开热烈讨论。

中华医学会儿科学分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院院长王艺表示，罕见病不仅要大力推进临床诊疗水平提升，还需要社会各方的共同努力和协同，罕见病患者的诊断、治疗、康复以及综合救治保障体系的支撑，全社会应更多关注和更好的支持罕见病弱势群体。

“近年来，罕见病病友组织发展迅速，与临床诊治多学科团队的交流联系更为紧密，关注全球前沿进展的视野不断扩大。”王艺期待，通过本次会议，搭建儿童罕见病医患交流协作的平台，倾听需求、携手共进，汇聚更多社会力量一同关注、关爱和支持罕见病事业。

作者：李晨琰

编辑：李晨琰

责任编辑：樊丽萍

图片来源：主办方供图

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